Министр здравоохранения РФ Михаил Мурашко заявил о создании российского аналога препарата для лечения Спинальной мышечной атрофии «Золгенсма», до 2023 года являвшегося самым дорогим лекарством в мире. Со слов чиновника, отечественный препарат успешно применен на нескольких детях. Их конкретную численность министр не уточнил. У данной новости есть ряд проблем. Мы поговорили с несколькими экспертами в по теме.
Со слов представителя компании BIOCAD, препарат Bluebell (рабочее название, в переводе - колокольчик) находится на I-II стадии клинических испытаний. Информация об испытаниях находится в открытом доступе. Для испытаний осуществляется набор 12 детей из России и стран СНГ. В настоящее время препарат введен двум детям. О результате его применения представитель компании не сообщил, а также уклонился от ответа на вопрос, из какой страны прибыли испытуемые.
Со слов известного врача-невролога Александра Курмышкина, являющегося доверенным лицом большого количества семей, члены которых живут с СМА, ни одна семья из России не отдавала своего ребенка на испытания препарата. На вопрос, уверен ли он в том, что российские семьи не принимают участия в испытаниях, невролог ответил утвердительно. Также он сообщил, что в испытаниях принимают участие дети из стран, где препарат «Золгенсма» не зарегистрирован, либо применение на территории страны «сопряжено с препятствиями». В качестве примера он привел аннексированные территории Украины.
Директор благотворительного фонда «Люди-Маяки» Лилия Цыганкова рассказала «Соте»: «Мне кажется, что негуманно брать в клинические испытания детей из России, у которых есть доступ к зарегистрированным препаратам с доказанной эффективностью и самое главное — безопасностью». С ее слов, российские граждане имеют беспрепятственный доступ к зарегистрированным препаратам, и участвовать в испытаниях им не целесообразно.
Также Цыганковой известно, что обращения об участии в испытаниях были поданы со стороны граждан Беларуси. Напомним, что BIOCAD является частной международной компанией, с представительствами и филиалами в большом количестве стран, включая Китай, соответственно, называть разрабатываемый препарат отечественным может быть поспешно.
Срок ввода препарата, проходящего испытания, в гражданский оборот — не раньше 2025 года, а сами испытания находятся на ранней стадии и представляют потенциальную опасность для добровольцев.